Több mint félmillió embert érint valamilyen ritka betegség Magyarországon – a világon eddig több mint 5000 különböző ritka kórt diagnosztizáltak. Felismerésük rendkívül nehéz, hiszen csak szórványosan fordulnak elő – 2000 emberből kevesebb, mint 1 az érintett. Az egyik ilyen ritka genetikai elváltozás az ún. Gaucher-kór, ami az öröklődő anyagcsere-betegségek közé tartozik. A 2014-ben elindított Nemzetközi Gaucher Nap célja, hogy minden év október 1-jén felhítja a figyelmet erre a betegségre, annak tüneteire, illetve kezelhetőségére. Ezzel is segítve azt, hogy az érintettek felismerjék a jeleket, a terápiának köszönhetően pedig teljes életet élhessenek.